10款1类新药首次在中国获批临床！来自翰森制药(03692)等

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（4月14日~4月19日），有10款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖了小分子、抗体偶联药物（ADC）、基因疗法、细胞疗法等类型，拟定适应症涵盖晚期实体瘤、1型糖尿病、脊髓损伤，以及杜氏肌营养不良（DMD）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等。

翰森制药(03692)：HS-10529片

作用机制：KRAS G12D小分子抑制剂

适应症：KRAS G12D突变的晚期实体瘤

翰森制药1类新药HS-10529片获批临床，拟开发治疗KRAS G12D突变的晚期实体瘤（胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌等）。根据翰森制药新闻稿介绍，这是该公司研发的一种靶向KRAS G12D的小分子抑制剂，具有高度选择性。临床前药效试验表明，HS-10529具有良好的临床前药效活性、药代动力学特征和安全性。

此外，翰森制药本周还有另外两款1类新药首次在中国获批IND，但尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制。它们分别为：HS-20118片，拟开发治疗中重度斑块状银屑病；HS-10542胶囊，拟开发治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

康弘生物(002773.SZ)：注射用KH815

作用机制：TROP2靶向双载荷ADC

适应症：晚期实体瘤

康弘药业1类新药注射用KH815，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一种具有抗耐药潜力的靶向TROP2的新型双载荷（dual-payload）抗体偶联药物（ADC），由人源化的IgG1抗体（hRS7）组成，该抗体直接针对TROP2，结合拓扑异构酶I抑制剂（TOP1i）和RNA聚合酶II抑制剂（RNA POL IIi）。KH815的双载荷使其能够同时抑制RNA合成和诱导DNA双链断裂，具有双效协同机制。此外其还能降低P-gp和HSP70蛋白的表达，克服耐药，增加细胞对化疗药物的敏感性。该产品于今年3月在澳大利亚获批1期临床研究。

信达生物(01801)：IBI3020

作用机制：CEACAM5靶向双载荷ADC

适应症：晚期或转移性实体瘤

信达生物1类新药IBI3020，拟开发治疗不可切除、局部晚期或转移性实体瘤。根据信达生物公开资料，这是一款靶向CEACAM5的双载荷ADC。该产品已经在Dxd耐药肿瘤模型中显示疗效，信达生物拟开发该产品用于治疗肠癌和非鳞状非小细胞肺癌等实体瘤。

信念医药：BBM-D101注射液

作用机制：AAV基因治疗药物

适应症：DMD

信念医药在研的1类新药BBM-D101注射液获批临床，拟开发治疗杜氏肌营养不良（DMD）。根据信念医药新闻稿介绍，这是一款腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”地治疗DMD。该产品使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量较低，有望具有良好的安全性。本次获批的临床研究旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁DMD男孩中的安全性和有效性。

智新浩正：异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）

作用机制：异体通用型再生胰岛产品

适应症：1型糖尿病

根据智新浩正新闻稿介绍，E-islet 01为异体通用型再生胰岛产品，是利用细胞重编程和定向分化等前沿技术将健康供体来源的血液细胞转化为内胚层干细胞，再以内胚层干细胞为原材料定向制备的再生胰岛，其具备与健康胰岛一致的结构和功能，能够通过实时感知血糖变化精准分泌包括胰岛素、胰高血糖素、生长抑素等一系列内分泌激素，从而维持血糖稳态。该产品本次获批临床的适应症为1型糖尿病。

士泽生物：XS228细胞注射液

作用机制：通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液

适应症：亚急性期脊髓损伤（SCI）

士泽生物1类新药XS228细胞注射液获批临床，拟开发治疗亚急性期脊髓损伤（SCI）。根据士泽生物公开资料，这是其开发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液。该药已经于今年2月在美国获批临床，适应症为“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症/ALS）。

百利药业(688506.SH)：注射用BL-M09D1

作用机制：ADC

适应症：局部晚期或转移性实体瘤

根据百利天恒公告介绍，BL-M09D1是一款ADC药物，与BL-B01D1（EGFR×HER3双抗ADC）出自同一小分子技术平台、且共享同一“连接子 毒素”平台，其适应症为晚期实体瘤。

人福创新药物研发中心(600079.SH)：HWS116注射液

作用机制：生物制品1类新药

适应症：晚期实体瘤

人福医药1类新药HWS116注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制，从受理号可知这是一款生物制品1类新药。

本文转自“医药观澜”微信公众号，智通财经编辑：宋芝萦。