第二款“十亿美元分子”获BTD认证，和誉-B(02256)“真创新”配置价值凸显

5月26日，和誉-B(02256)正式宣布依帕戈替尼(ABSK011)获纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往接受过免疫检查点抑制剂(ICI)和多靶点酪氨酸激酶抑制剂(mTKI)治疗失败的FGF19过表达晚期肝细胞癌患者。

这也是继匹米替尼(Pimicotinib/ABSK021)之后，和誉第二款获纳入突破性疗法的重磅品种。

作为全球首个针对FGF19/FGFR4信号通路异常激活的小分子抑制剂，ABSK-011自2023年ESMO年会上首次亮相以来，便凭借显著的疗效和相比其他FGFR4靶向药更具依从性和经济性优势，广受全球业界和市场关注。如今ABSK-011在国内顺利获纳入突破性治疗品种，也预示着其成为“超十亿美元分子”的确定性正进一步提高，并存在潜在的重磅BD价值。

近日，正值三生制药与辉瑞达成的一项总额高达60.5亿美元的“出海”大单带火了港股创新药板块，让全球业界和市场目光聚焦于中国国产创新药的同时，也让投资者开始挖掘下一个具备重磅BD能力的稀缺标的，而手握两款重磅BTD品种的和誉无疑值得高度关注。

“超十亿美元分子”确定性进一步提高

近年来，和誉医药聚焦肿瘤精准治疗与免疫治疗，覆盖EGFR、FGFR、CSF-1R，PMRT5等热门靶点，已建立了19条具有全球竞争力的差异化创新研发管线，其中多款在研创新药都具有“同类最优”或“全球首创”潜力。有望成为全球FGFR4抑制剂同类FIC药物的依帕戈替尼(ABSK011)无疑是其中的佼佼者。

据智通财经app了解，公司在去年ESMO年会上发布了依帕戈替尼用于治疗曾经过治疗的aHCC患者的安全 性和有效性的最新I期临床数据。数据显示，依帕戈替尼220mgBID组在经ICIs和mTKIs治疗的FGF19过表达肝细胞癌患者中展现出优异的有效性，其ORR达到44.8%，mDOR为7.4个月，mPFS达到5.5个月，有效性表现在已远超目前已上市及其他在研疗法。

而在去年6月的2024 ESMO GI上，公司则发布了该品种220mg BID与Atezolizumab联用在治疗1/2L患者中以50%的ORR数据，再度刷新针对经治肝细胞癌的在研新药记录。

特别值得注意的是，在之前接受过免疫检查点抑制剂(ICI)治疗的患者群体中，和誉的此项联合疗法的疗效同样显著且安全性良好，充分说明靶向FGF19-FGFR4这一新颖机制可能为肝癌带来亟需的差异化治疗手段，也进一步增强了依帕戈替尼联用PD-L1冲击一线治疗的确定性。

市场之所以在ABSK011披露上述临床数据后对其保持持续高度关注，在于FGFR4这个靶点曾让多家跨国药企折戟沉沙。例如，诺华早期的候选药物因严重骨骼毒性终止开发，Blueprint公司的BLU-554也因疗效未达预期暂停临床。在高门槛研发环境下，当前全球尚无FGFR4抑制剂获批上市。

而和誉医药能后来居上，关键在于分子设计上的创新与突破。据悉，和誉研发团队通过上千次实验筛选出高选择性化合物，成功避免了脱靶FGFR1/2/3带来的副作用。因此依帕戈替尼凭借其在竞争格局中的领先地位，目前已实现“弯道超车”，有望成为首个治疗FGF19过表达HCC患者的突破性药物。

从市场角度来看，据GlobalData预测，到2029年，全球肝癌市场大约在53亿美元左右，其中免疫疗法约占市场份额的72.2%，达到38亿美元。参考此前已上市的小分子激酶抑制剂索拉非尼，其针对肝癌适应症的ORR不到20%，即便如此其在2021年全球销售依然超过5亿美元，侧面反映出当前市场庞大的未满足治疗需求。

去年12月，CDE批准公司开展依帕戈替尼(ABSK011)用于HCC患者的注册性临床研究。此次仅时隔不到半年ABSK011便获纳入CDE突破性品种，意味着依帕戈替尼的创新价值获国内权威机构高度认可，后续有望凭借优异的有效性及安全性逆袭为Global FIC/BIC，从而在海内外市场获得更高的销售上限，成为“超十亿美元分子”确定性正进一步提高。

创新价值获市场持续挖掘

在当前鼓励和支持“原创新药”的环境下，“真创新”毫无疑问是衡量国内创新药企差异化创新能力的重要指标之一。

而突破性疗法认证正是检验一款新药真创新力的重要指标。据智通财经APP了解，BTD最初于2020年被CDE引入国内，其要旨集中于两点：用于加快治疗严重危及生命或严重影响生存质量的疾病新药落地;针对适应症尚无有效治疗手段或药物，新药较现阶段治疗手段具有足够证明其临床优势。简言之，一款新药想要获得突破性疗法，就一定要具备显著的创新属性和可靠的临床价值。

近年来，国内企业逐渐取代跨国制药企业(MNC)成为CDE突破性疗法新的主体，极大地提振了行业本土创新的信心。但从近年数据来看，突破性疗法获批主要集中在国内大型Biopharma，鲜有Biotech企业的重磅品种连续获批。

以2024年为例，2024年CDE累计授予91款(公示日受理号计)药物突破性疗法，较2023年增长32%。获受理号数量前30家企业中，国内创新药企数量达到19家，共获受理号52个，占比达到57.14%。而在这19家国内创新药企中，拥有2款及以上突破性疗法药物的Biotech企业不到5家。

由此侧面印证了手握匹米替尼和依帕戈替尼两款BTD重磅品种的和誉拥有显著的创新价值和企业投资价值。

值得一提的是，与多数尚未盈利的Biotech企业不同，2024年和誉已首次实现全年度盈利，产生了丰富的现金流，并通过2024年报业绩传达出持续性规模化的盈利预期。在持续多年的高研发投入下，和誉创新管线内有多款优质管线处于早期临床和临床前阶段;核心产品方面，匹米替尼、依帕戈替尼、ABSK043等核心管线的临床进展稳步推进，即将集中迎来商业化价值兑现期。

基于对自身“创新-盈利”正循环价值的认可，和誉管理层在近年来持续进行注销式股票回购，用“真金白银”回馈投资者的同时，向市场表达出对公司未来发展的强烈信心。今年3月3日，和誉董事会再次批准了公司动用2亿港元在市场上购回股份。

智通财经APP数据显示，今年年初至今，和誉管理层已累计回购28次，回购股数达789.50万股，累计金额达到5932.68万港元。

二级市场方面，虽然和誉股价近期受恒指大盘影响出现一定波动，但在4月9日触底后，走出了一段持续反弹高走的行情。5月23日盘中股价最高触及8.95港元，一个半月以来区间累计最大涨幅达到62.14%。

股价的快速反弹与持续高走，一方面说明和誉正经历强劲的估值修复进程，另一方面也说明市场主力资金对基本面稳中向好、估值增长天花板更高的价值标的青睐有加。随着医药板块的估值修复行情逐渐展开，和誉有望成为后续投资者重要的资产配置标的。